Каплацизумаб против тромботической тромбоцитопенической пурпуры

Бельгийская «Аблинкс» (Ablynx) подала в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) заявку на маркетинговое разрешение каплацизумаба (caplacizumab). Лекарство предназначено для терапии очень редкого заболевания, связанного с нарушением свертываемости крови, — приобретенной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (aTTP), или синдрома Мошковица. Распространенность болезни составляет 4–5 человек на миллион. Патология характеризуется глубокой периферической тромбоцитопенией, микроангиопатической гемолитической анемией, тканевой ишемией.

В большинстве случаев речь идет об аутоиммунном состоянии, когда собственные антитела атакуют металлопротеазу ADAMTS13, отвечающую за расщепление ультракрупных факторов фон Виллебранда (vWF). В результате в микроциркуляторном русле накапливаются тромбоцитарные агрегаты.

«Аблинкс» располагает фирменной биотехнологической платформой так называемых нанотел — терапевтических протеинов на основе фрагментов однодоменных антител с уникальными структурными и функциональными особенностями естественных антител только с тяжелой цепью.

Каплацизумаб, будучи мощным селективным бивалентным нанотелом против vWF, ингибирует взаимодействие между последним и тромбоцитами посредством таргетирования A1-домена vWF.

Каплацизумаб намечается к запуску в первой половине 2018 года. Приблизительно тогда же будет подана заявка в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). «Аблинкс» оценивает рынок новинки в 800 млн евро. Лекарство станет первой альтернативой обменному плазмаферезу (плазмозамене).